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“超级妈妈全维支撑计划”温暖启航,守护SMA患者家庭“动”享人生

2022-11-09 13:31 共有0 条评论 14 Views

——聚焦进博 | 罗氏制药中国携手社会各界为SMA患者家庭打造全方位支持体系——

(中国,上海——2022年11月7日)有这样一群“超级妈妈”:她们在各自的本职工作中全力奋斗,也悉心学习并掌握着医护般娴熟的照护能力;她们对孩子有潺潺如水的爱与温柔,也在重大抉择时有着超乎常人的果敢决然;她们是维系家庭负重前行的砥柱,更是照亮孩子们多舛人生的星光。只是,这些犹如超级英雄般拥有“无限能力”的妈妈们并非天生如此。因为孩子罹患一种名为脊髓性肌萎缩症(SMA)的罕见病,她们无奈过、茫然过,却又相互鼓舞,义无反顾。

罕见病患者们自身的命运亟待关注,而这些默默承担、负重前行的“超级妈妈”们也同样值得被看见。在第五届中国国际进口博览会(以下简称“进博会”)上,罗氏制药中国携手生态圈伙伴,共同启动了“撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划”。项目聚焦SMA群体的未尽之需,以“超级妈妈”为圆心,辐射患者、家庭和整个社会,希望凝聚各界力量,打造集“筛、诊、治、保”一体化、全方位的SMA支持体系,助力更多SMA患者及其家庭回归正常生活。

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“撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划”启动仪式

为爱而来,聚焦“超级妈妈”

“妈妈的潜能,有边界吗?”一部由SMA患儿母亲视角出发的微纪录片由此发问,正式拉开了启动会的序幕。镜头记录下了两位SMA患儿“超级妈妈”与她们家庭是如何接受命运万分之一几率的“玩笑”,又是如何在坚守后迎来曙光。

“我们或许都曾痛苦于上苍的不公,也曾为孩子的不幸而崩溃。但相同的是,我们都最终选择坚决地陪孩子们走下去,即便这是一条注定艰辛的路。所谓‘超级妈妈’,就是为了孩子而成为更强大的自己,拼尽全力、从不放弃。”作为记录片“主角”之一的汤圆妈妈亲临现场,她谈道,希望有更多人可以关注到SMA这个疾病,关注到所有SMA群体,因为有你们的支持,才能撑启更多家庭的未来。”

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SMA超级妈妈代表致辞

事实上,汤圆妈妈的故事还映射着千万拥有相似命运的家庭。作为一种可致残、致死的罕见神经疾病,SMA在新生儿中的发病率约为1/10000*1,每年国内新增约1000例*2,是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一*3。随着病情的进展,肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常。如不进行有效治疗,80%SMA重症患儿会在一岁内因呼吸衰竭而失去宝贵生命,鲜有患儿存活超过两岁*4。

此外,相较于儿童患者,有相当比例的SMA患者在青少年或成年期发病,但由于起病隐匿,症状易与其他神经肌肉疾病混淆,患者在确诊时往往已经历漫长病程,且多伴有复杂的脊柱畸形。

从“欣”出发,携手撑启未来

“近年来,得益于国家政策的支持和创新药物可及性的提升,罕见病也进入了新时代,有了革命性的进步。此前,SMA患者和家庭面临无药可医的困境,但随着SMA诊疗事业的发展,像利司扑兰这样的口服创新药物得以加速进入中国,SMA患者已经从多年前的无药可医到现在有了多样化的治疗方案选择。”中华医学会儿科学会分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院神经内科主任医师王艺教授谈到,“有了药物之后,患者和家庭还需要更多关爱和支持,帮助他们不断提升治疗依从性和居家管理的水平。”

“SMA领域的发展也指引了罕见病整体未来发展的方向。我们很欣喜地看到罗氏发起‘超级妈妈’这个患者关爱项目,也期待这个项目能为SMA患者家庭带来更系统、全面的支持,帮助提升患者生存质量。” 王艺教授继续强调。

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中华医学会儿科学会分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院神经内科主任医师 王艺教授致辞

随着罕见病创新治疗药物选择的增多,罕见病诊疗协作机制的稳步发展,筛、诊、治、保等多个环节正慢慢被贯通。然而,SMA家庭仍存在诸多现实难题,着眼于未尽之需,更多的努力正在被付诸。此次项目的初心,就是希望能覆盖SMA疾病共同体,让每个囿于困境的个体都能得到切实的帮助和关爱。

各方助力,守护每一个特别的人生

“作为长期服务于SMA患者和家庭的社会组织,我们深知SMA父母——患儿背后‘超级英雄’们的艰辛与不易,身心负累的他们也亟需各界的支撑与守护。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈到,“美儿SMA关爱中心将与项目同行,通过开展患者关爱、大众早筛、疾病科普、社会倡导等行动,以本次活动作为起点,让全社会更加关注SMA社区,也期待更多同仁加入‘超级妈妈全维支持计划’,帮助更多的SMA家庭。”

“罗氏始终积极响应国家号召,在SMA等罕见病领域不断按下‘加速键’。利司扑兰从2020年首次亮相进博,到去年加速获批上市,不断刷新的‘中国身份’也是罗氏以最大的努力与诚意惠及中国患者的一个绝佳印证。”罗氏制药中国客户交互业务模式特药领域负责人陈少峰谈到,“今年,我们携手生态圈伙伴,启动‘撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划’,为患者和他们的家庭提供全方位立体化的守护。未来,我们还将进一步集合自身优势资源,与多方紧密协作,聚焦未尽之需,探索成功经验,助益更多患者与家庭‘脚下有路,心中有光’。”

陈少峰表示:“在神经系统疾病领域里,还有诸多像SMA这样复杂程度高、攻克难度大的疾病在威胁着人类健康,秉承‘先患者之需而行’的理念,我们将始终深耕神经科学领域,致力于开发多样化的创新管线,守护每一个特别的人生。”

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罗氏制药中国客户交互业务模式特药领域负责人 陈少峰先生致辞

关于罗氏制药中国

罗氏是一家全球领先的生物技术企业,总部在瑞士,拥有125余年悠久历史。结合制药和诊断两大领域的独特优势,我们致力于通过个体化医疗推动科学进步,改善人类生活。罗氏制药中国成立于1994年,作为第一家入驻上海张江高科技园区的跨国企业,罗氏制药是抗肿瘤、抗感染、移植、风湿免疫、神经科学等关键领域的市场领导者。目前,罗氏制药在华拥有24款产品,覆盖8大治疗领域。在大型跨国药企中,罗氏率先在华建成并不断升级和完善,包括研究、开发、生产、营销等环节在内的完整医药价值产业链。同时,罗氏还与政府、医疗机构以及非政府组织等社会各界多方携手,共同探索创新的合作模式,通过一系列有影响力和可持续的举措惠及更多的中国患者。

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*1王文俏, 毛姗姗, and 马鸣. “脊髓性肌萎缩症患儿营养管理研究进展.” 临床儿科杂志 40.3 (2022): 235-240.

*2国家统计局. 2021年国民经济和社会发展统计公报[EB/OL]. http://www.stats.gov.cn/tjsj/zxfb/202202/t20220227_1827960.html, 2022-10-25.

*3Cure SMA. About SMA. 2018. Available from: http://www.curesma.org/sma/about-sma/.Accessed March 2019

*4国家卫生健康委办公厅. 罕见病诊疗指南(2019年版)[Z].2019-02-27

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